פרסום חדש – 9 במאי 2019
התרופה נמצאת במחקרים פרה-קליניים (לא בבני-אדם) ובעלת פוטנציאל להפוך לטיפול הראשון שפותח כנגד גידול מוח מסוג DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma.
חוקרים מהמכון לחקר הסרטן בלונדון, אנגליה, הובילו צוות בינלאומי בפיתוח תרופה, אשר יכולה לטפל ב DIPG. הפיתוח של תרופה זו הוא קריטי לאור העובדה שב- 20 שנה האחרונות, לא אושרה תרופה חדשה בתחום. הרופאים יכולים לטפל בקרינה, שאינה ברת-ריפוי ומאריכה את חיי הילד ב 9-12 חודשים בלבד לאחר האבחנה. לעיתים מוסיפים כימותרפיה במקביל לקרינה.
התרופה החדשנית פועלת כנגד חלבון המיוצר על-ידי מוטציות של גן ACVR1, אשר מצויה בקרב כרבע ממקרי DIPG. המוטציות של ACVR1 הן ספציפיות לסוג סרטן זה.
החוקרים מצאו כי התרופה שפיתחו מכווצת גידולים ומאריכה חיים בקרב עכברים ב- 25% יותר, תוך השפעה מינימלית על תאים בריאים.
חברת התרופות, M4K פארמה, Medicine for Kids Pharma, צפויה להתחיל מחקרים קליניים (בבני אדם) במהלך 2021.
המחקר פורסם היום בירחון המקצועי "Communications Biology".
- על DIPG
זהו סוג של גידול מוח אגרסיבי בילדים המתפתח בגזע המוח. גזע המוח נמצא בבסיס המוח והוא מחבר את המוח לעמוד השדרה. גזע המוח אחראי על הפעילויות הבסיסיות: ראייה, שמיעה, דיבור, הליכה, אכילה, נשימה, דופק ועוד.
האבחנה נעשית לרוב בעזרת CT או MRI ולא בעזרת לקיחת ביופסיה, שהיא הדרך המדוייקת לוודא שהנגע הוא סרטני. גידולים אלה קשים ללקיחת ביופסיה וניתוח בשל המיקום שלהם, פרוצדורה כזו עלולה להוות סיכון למטופל.טרייל-אין פארמה מציעה בדיקה ייחודית מותאמת אישית לחולים בסרטן גרורתי וגידולי מוח, החושפת טיפולים אונקולוגיים חדשניים ופורצי דרך בעולם ועוזרת בדרך להשגתם.
