תרופת חמלה – מהי, מי זכאי לה ואיך אפשר לקבל אותה

תרופות חמלה

תרופת חמלה תיחשב ככזו בכל אחד מהמקרים הבאים:

(1) תרופת חמלה – תרופת מחקר, ניסיונית, שנמצאת בשלב שבוחנים את היעילות ותופעות הלוואי שלה בבני אדם.

(2) תרופת חמלה – תרופה שאינה זמינה לאנשים במסגרת מחקרים קליניים כי הסתיימו כל המחקרים. תוצאות המחקרים מוגשות לרשויות הבריאות לקבלת אישור.

(3) תרופת חמלה – תרופה שניתנת במסגרת "תכנית חמלה". זוהי תכנית יזומה על-ידי חברת התרופות. מדובר על תרופות שקיבלו אישור אך הן אינן מכוסות במסגרת הביטוח של החולה. למשל, תרופות שלא בסל הבריאות אך הן מאושרות על-ידי  ה- FDA.

מקרים (1) ו- (2) של תרופת חמלה

במקרים (1) ו- (2) אספקת התרופה צריכה להיות מאושרת על-ידי חברת התרופות. אין חוק שמחייב את חברות התרופות להסכים לספק את התרופה ולכל חברה יש את השיקולים שלה. לכן, הסיכוי שחברת תרופות תאשר עומד על 50%.

במקרה שחברת התרופות מאשרת לספק את התרופה, היא בעצם מגלה חמלה על המטופל. מכאן המונח "תרופת חמלה". מקור השם בשום אופן לא בא לרמוז על מצב ירוד של המטופל או על מסכנותו. ממש לא.

במקרים (1) ו- (2) מדובר על מתן תרופות שטרם קיבלו אישור. צריך לזכור זאת. מצד שני, מדובר על תרופות שהן בקדמת הרפואה וחלקן יהיו בעוד כמה שנים תרופות סטנדרטיות. בנוסף, יש פה גם עניין של זכות החולה לנסות … ונגיע בהמשך לזכות אלמנטרית זו.

מקרה (3) של תרופת חמלה

במקרה (3) מדובר על תרופה מאושרת אך אינה בסל הבריאות. אזרח שאין לו ביטוח בריאות פרטי, יתקשה לרוב לרכוש אותה מכספו. עלות של תרופות לסרטן עומדת על עשרות אלפי שקלים לחודש טיפול אחד.

במקרה זה, חברת התרופות יכולה ליזום "תכנית חמלה" שבה היא מספקת על חשבונה את התרופה עד שהיא תיכנס לסל. חברת התרופות יכולה להגביל את תכנית החמלה שלה למספר חולים ואף להנחות את הרופאים שמי שיש לו ביטוח בריאות פרטי, עדיף שיפעיל את חברת הביטוח ולא להכלילו בתכנית. כך מנצלים את מכסת החולים למי שאין לו כיסוי ביטוחי פרטי.

במידה ואין תכנית חמלה וחולים שאין להם ביטוחים פרטיים רוכשים על חשבונם את התרופות

כאן המדינה כן באה לקראתם. המדינה דואגת שקופת החולים אליה משוייך המטופל, תממן את ההתרופות בתנאי שישנה הוכחה חד-משמעית שהחולה הגיב לתרופה.

לצורך קבלת הוכחה זו, על חולה הסרטן לרכוש את התרופה עד להדמיה הבאה (כחודשיים) שבה ניתן לראות האם הגיב או לא.

כמה דוגמאות למתן תרופות חמלה לחולי סרטן

תרופות חמלה במקרים (1) ו- (2) –

השגנו תרופה בשם מוליברסיב, Molibresib, לחולה בסרטן אלים במיוחד מסוג middline carcinoma. מוליברסיב נמצאת עדיין במחקרים קליניים ואינה מאושרת באף מדינה בעולם.

מצד שני, על סמך הספרות והמידע שהתפרסמו מהמחקרים, עלה כי התרופה הזו עשויה להביא תרומה אדירה לחולה. פנינו לחברת התרופות והיא הסכימה לספק את התרופה והמטופלת קיבלה אותה בפועל.

באופן דומה, השגנו תרופת בשם לורבינקטדין, Lurbinectedin לחולת סרטן ריאה מסוג SCLC, תאים-שאינם-קטנים גרורתית, שלב 4.

לאחרונה, השגנו אישור מחברת התרופות לספק תרופה בשם Debio 1143 לחולה סרטן לבלב גרורתי, שלב 4.

תרופות חמלה במקרה (3) –

תרופה בשם אלפליסיב, Alpelisib, אינה בסל הבריאות אך כן מאושרת לחולות סרטן שד שנמצאה בגידול שלהן מוטציה ברכיב ביולוגי PIK3CA.

חברת התרופות יזמה תכנית חמלה למתן תרופה זו לאותן חולות.

בזמנו, תרופה נוספת לסרטן השד, גם ניתנה במסגרת תכנית חמלה ל- 60 חולות. התרופה גם נכנסה לסל. לתרופה קוראים אייברנס, Ibrance.

למי תרופת חמלה מיועדות?

כאן נמקד את הדיון במקרים (1) ו- (2) כי במקרה (3) מדובר בתרופות מאושרות אך שאינן מכוסות בסל הבריאות.

אז תרופות חמלה מיועדות ל:

• חולים במחלה מסכנת חיים, כמו סרטן, בימינו קורונה ועוד
• חולים שמיצו את כל הטיפולים הסטנדרטיים ואין יותר מה להציע להם
• חולים שגם מחקרים קליניים אינם זמינים עבורם: הם במדינה רחוקה והמטופל מתקשה לעמוד בטיסה או שכאמור, אין מחקרים

זכות החולה לבחור

שימו לב, שכל המצבים האלו אינם מתייחסים להעדפת החולה. פה נשאלת השאלה מה לגבי זכות החולה לנסות לקבל כל תרופה גם אם היא טרם אושרה? הרי מדובר בחולים במחלה מסכנת חיים.

ממש לאחרונה, ארה"ב קידמה סדרת חוקים בעניין תחת הכותרת Right-to-try laws. במסגרת זו, ארה"ב מאפשרת לחולים במחלה סופנית גישה לתרופות ניסיוניות אשר השלימו בדיקה במסגרת מחקר פאזה I ושהן אינן מאושרות על-ידי ה- FDA.

מחקר פאזה I הוא מחקר עם תרופה שניתנת לראשונה לאוכלוסית חולים ספציפית. מחקר פאזה I יכול להיות עם תרופה מאושרת למשל לסרטן ריאה ובמסגרת המחקר היא ניתנת לראשונה לחולי סרטן לבלב. במקרה כזה תופעות הלוואי של התרופה וההשפעה שלהן על המטופלים כבר ידועות. גם הרופאים וגם החולים מרגישים יותר בנוח איתן. בנוסף, מחקר פאזה I יכול להיות עם תרופה שטרם אושרה לטיפול כלשהו וה- FDA מתייחס בדיוק למקרה זה ומכאן הגדלות שבחקיקה החדשה.

לסיכום,

תרופת חמלה היא תרופה מתקדמת וחדשנית שמאפשרת לחולים להעלות את הסיכויים שלהם מעבר לכל טיפול או תרופה אחרים.

למידע נוסף אודות טיפולי חמלה>>

למידע נוסף מאתר האגודה האמריקאית לסרטן>>